iPS細胞を用いたパーキンソン病の治療 が承認申請されました（2025/8/6）
住友ファーマ株式会社と株式会社RACTHERAは、進行期パーキンソン病のオフ時運動症状改善を効能・効果とする、非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞製品「raguneprocel（ラグネプロセル）」について、2025年8月5日付で国内製造販売承認申請を行いました。申請者は住友ファーマです。
日本における「非自己iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞」の製造販売承認申請に関するお知らせ
治験と製品の背景
この申請は、京都大学医学部附属病院が実施し、Nature誌（2025年4月掲載）にて報告された医師主導治験のデータに基づいています。製品は、S-RACMO株式会社が製造し、住友ファーマが販売を担当する予定です。また、厚生労働省より先駆け審査制度の対象品目として指定され、優先的な審査が行われます。
製品の特性
本製品は、非自己（他人由来）のiPS細胞から誘導されたドパミン神経前駆細胞であり、非凍結の状態で提供されます。ドパミンは神経伝達物質で、ドパミン神経前駆細胞はそれを産生する神経細胞に分化する直前の段階の細胞です。
製造技術について
製品は、京都大学iPS細胞研究財団が提供するiPS細胞ストックを原材料として使用しており、京都大学等が保有する分化誘導及び製造技術に基づいて製造されています。
治験データ
京都大学病院で行われた第I/II相試験では、50〜69歳の7人の患者に対し、人工多能性幹細胞（iPS細胞）から分化させたドーパミン前駆細胞を両側大脳基底核への移植がおこなわれました。
主な評価項目
– 安全性と有害事象の確認（24ヶ月間）
– 運動症状の変化とドーパミン産生の評価
結果の概要
– 重篤な有害事象は認められず、軽度〜中等度の有害事象が73件報告されました
– 薬剤投与量は基本的に維持されたものの、治療調整によりジスキネジア（不随意運動）の増加が確認されています
– MRI検査で移植細胞の過成長は確認されませんでした
– 効果判定対象の6名のうち4名でOFF時の運動機能が改善、5名でON時も改善しています
– OFF時のMDS-UPDRS IIIスコア：平均9.5点改善（20.4％向上）
– ON時のスコア：平均4.3点改善（35.7％向上）
– Hoehn-Yahr重症度分類では4名が改善
– ドーパミン前駆体である18F-DOPAのKi値（被殻における取り込み定数）は平均44.7%増加、高用量群でより大きな増加が確認されました
iPS細胞由来ドーパミン前駆細胞が生存し、ドーパミンを産生し、腫瘍を形成しなかったことを示しており、安全性と臨床的有用性の可能性を示唆しています。
iPS細胞を用いたパーキンソン病の治験が米国で開始（2023/12/27）
住友ファーマはiPS細胞を用いてドパミン神経前駆細胞を製造し、米国でパーキンソン病の治験を開始したことを同ホームページに公開しました。
被験者は7例としており、iPS細胞由来のドパミン神経前駆細胞を被験者へ移植します。治験フェーズ（1/2）
パーキンソン病モデル動物を用いた研究では、ドパミン神経前駆細胞を移植するこで脳内に成熟ドパミン神経細胞を効率的に生着させられることが明らかとなっています。
住友ファーマ株式会社「iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞を用いたパーキンソン病治療」の治験開始
抗パーキンソン病治療薬「ヴィアレブ配合持続皮下注」が医薬品として承認されました（2022/11/28）
2022年11月25日に行われた厚生労働省の薬食審第一部会にて、抗パーキンソン病治療薬「ヴィアレブ配合持続皮下注」が医薬品として承認されました。
ヴィアレブ配合持続皮下注はパーキンソン病治療の主軸であるレボドパ含有製剤であり、初の皮下注投与製剤です。
24時間持続皮下注入（CSCI）により血液中のドパミン濃度を一定に保ち、パーキンソン病の日内変動を改善する効果が期待されます。
現状では、ドパミンの持続製剤としてはデュオドーパ配合経腸用液という製剤が使用されておりますが、胃ろうを作成して空腸に直接投与する製剤となっていたため、「胃ろう」を作ることに抵抗がある患者さんがおられました。
今回承認された「ヴィアレブ配合持続皮下注」は胃ろう作成などの手術を必要とせず、皮下注にて投与することができることが患者様にとって大きな利点と考えます。
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また、効果についても臨床試験データでは、ジスキネジア（不随意運動）を伴わないON時間の増加について、経口レボドパ/カルビドパ製剤が0.97時間であったのに対して、ヴィアレブ配合持続皮下注では2.72時間の増加が確認されています。
またこのON時間の改善は、投与1週目から認められ、12週間持続したと報告されています。
ヴィアレブ配合持続皮下注の薬理作用や発売時期などの詳細に関しては、わかり次第追記して参ります。
